孤兒藥資格認(rèn)是FDA為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病治療藥物的開(kāi)發(fā)而設(shè)立,獲得認(rèn)定的企業(yè)將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受美國(guó)的政策支持。近年來(lái),不少?lài)?guó)產(chǎn)藥被FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定,引起業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注。
2月26日,華東醫(yī)藥發(fā)布消息稱(chēng),其全資子公司杭州中美華東制藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“中美華東”)自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2005的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)。
據(jù)了解,注射用HDM2005是由中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類(lèi)生物新藥,也是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。該藥的臨床試驗(yàn)于2024年6月分別獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局和美國(guó)FDA批準(zhǔn),適應(yīng)癥為晚期惡性腫瘤。
2月17日,萬(wàn)邦德發(fā)布公告,全資子公司萬(wàn)邦德制藥集團(tuán)有限公司于2025年2月13日收到美國(guó)FDA的認(rèn)定函,甲鈷胺用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS,也稱(chēng)漸凍癥)獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
甲鈷胺是一種維生素B12類(lèi)似物,也是一種無(wú)需生物轉(zhuǎn)化就能穿過(guò)血腦屏障的維生素B12。它可以有效地通過(guò)體循環(huán)運(yùn)輸并儲(chǔ)存在肝臟中,但主要被腦細(xì)胞,優(yōu)先是神經(jīng)元利用。值得一提的是,這是繼石杉?jí)A甲系列產(chǎn)品獲得FDA三項(xiàng)孤兒藥及罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定后,公司在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的又一重要突破。
目前,國(guó)內(nèi)藥企在“孤兒藥”領(lǐng)域成果正不斷顯現(xiàn)。對(duì)此,分析人士表示,這實(shí)際上是我國(guó)大批藥企正發(fā)力罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域的一種體現(xiàn)。近年來(lái),國(guó)家政策的出臺(tái)及多元支付體系的推進(jìn),為加速罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新發(fā)展提供了動(dòng)力。
如2024年《政府工作報(bào)告》明確提出,“加強(qiáng)罕見(jiàn)病研究、診療服務(wù)和用藥保障”;同年6月,國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點(diǎn)工作任務(wù)》,將加快罕見(jiàn)病治療藥品的審評(píng)審批列為重點(diǎn)任務(wù)。隨后12月,國(guó)務(wù)院關(guān)稅稅則委員會(huì)發(fā)布《2025年關(guān)稅調(diào)整方案》明確,從2025年起,對(duì)部分罕見(jiàn)病藥物進(jìn)口實(shí)施零關(guān)稅……
綜合來(lái)看,罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域存在重大未滿(mǎn)足的臨床需求,罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)也非常重要且有價(jià)值。未來(lái),在政策利好,罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)持續(xù)穩(wěn)定發(fā)展的背景下,越來(lái)越多藥企將在這一領(lǐng)域加碼布局,而大批‘孤兒藥’也將加快臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程,為更多罕見(jiàn)病患者提供治療希望。
信息來(lái)源:制藥網(wǎng)